提及脐带血，人们往往第一时间想到其蕴含丰富的造血干细胞——这种宝贵的生物资源可用于移植治疗白血病、地中海贫血等几十种重大疾病。

除了用于造血干细胞移植以外，2025年，已有3款脐带血来源的“细胞药物”获得国家药品监督管理局药品审批中心（CDE）的受理，或将进入临床研究阶段。

脐带血CAR-T注射液

今年1月11日，“成都造”脐带血来源的靶向CD19嵌合抗原受体异体通用型T细胞（CAR-T）注射液（UC101）通过美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）申请，获准开展治疗急性B淋巴细胞白血病的临床试验。6月6日，该药物获CDE受理。

脐带血不仅富含造血干细胞，还包含“年轻”的T细胞，这些T细胞展现出低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势。

CAR-T是近年来兴起的一种创新治疗手段，简单来说，就是通过生物工程的方法，将人工设计的CAR分子表达在T淋巴细胞上，制成CAR-T细胞输注到患者体内，识别特定抗原，消灭靶细胞，从而达到治疗或缓解疾病的目的。

脐带血巨核细胞注射液

6月9日，CDE正式受理了“脐带血巨核细胞注射液”新药临床试验申请（IND），受理号CXSL2500465。7月29日，该款细胞药物获FDA认证授予的第二个孤儿药（ODD）资格。

“脐带血巨核细胞注射液”是一款具有自主知识产权的创新细胞药物，其核心原料源于脐带血中的干细胞，通过先进的定向诱导分化技术，在无血清、无饲养层细胞、无永生化操作且无杂细胞残留的严格条件下，成功制备出高质量、规模化、稳定可控的巨核细胞。

该药的适应症为肿瘤引发的血小板减少症，可有效补充当前血小板生成素治疗及血小板输注方案，同时适用于儿童与成人患者的巨大血小板综合征及先天性无巨核细胞性血小板减少症的治疗。目前，研发团队正围绕该产品同步推进多个相关适应症的临床开发工作，进一步拓展其治疗潜力。

脐血单个核细胞注射液

7月23日，CDE受理了“脐血单个核细胞注射液”，该药物目前临床前研究主要针对哮喘，未来还可能拓展心脑血管疾病、肿瘤等方向（基于和医院的合作研究）。

脐血单个核细胞是从脐带血里分离的一类细胞。脐带血单个核细胞包含多种未成熟的干/祖细胞，包括造血干细胞、间充质基质细胞、内皮祖细胞、T细胞、自然杀伤细胞、树突细胞、调节性T细胞、单核细胞衍生的抑制细胞和非限制性体细胞干细胞。 这些细胞本身就有调节免疫、修复组织 的能力。

脐带血的价值宛如一座亟待开发的“生命富矿”，潜藏着无限可能，正等待着科研人员进一步探索与发掘。

消息来源：

1.Wu, Y. F. (2025, January 13). “成都造”！全球首款脐血通用型CAR-T产品冲刺海外市场. Chengdu Daily Jinguan News. Retrieved [insert retrieval date here, e.g., June 15, 2025], from [https://jgprod.cdrb.com.cn/jg_app_h5_client/article/detail?id=13869467&newsType=1]

2.苏州血霁生物科技有限公司. (2025, 6月 9). 全球首药！血霁生物的异体“通用现货型”巨核细胞注射液IND获受理，用于肿瘤治疗引起的血小板减少症. https://mp.weixin.qq.com/s/AhPv7fl9xeL0X7YVB7EGag

3.苏州血霁生物科技有限公司. (2025年7月29日). 《【全球首药】血霁生物血小板注射液XJ-PLT-001再获FDA第二款ODD资格认定》. 苏州血霁生物科技有限公司网站. 2025年7月29日发布. https://mp.weixin.qq.com/s/Tyk3qHM80t9ymgHKxF_aCw

4.广州熙帝生物科技有限公司. (2025年7月24日). 《国内首创！熙帝生物“脐血单个核细胞注射液”新药申请获受理》. 广州熙帝生物科技有限公司网站. 2025年7月24日发布. 网址：https://mp.weixin.qq.com/s/v40mnfHCoqS_k1hgUil0uw